Mäusestudie legt nahe, dass Krebsmedikament fragilen X-Autismus bekämpfen kann

Neue Forschungsergebnisse legen nahe, dass Menschen, die von einer häufig vererbten Form von Autismus betroffen sind, möglicherweise von einem Medikament unterstützt werden, das zur Behandlung von Krebs getestet wird.

Die häufigste genetische Ursache für Autismus-Spektrum-Störungen ist das Fragile X-Syndrom, von dem etwa einer von 4.000 Jungen und einer von 6.000 Mädchen betroffen ist. Derzeit gibt es keine Heilung.

Bei Fragile X-Patienten wird ein chemischer Weg im Gehirn verändert, was zu einem Proteinüberschuss im Gehirn führt. Neue Forschungsergebnisse legen nahe, dass eine bekannte natürlich vorkommende Chemikalie namens Cercosporamid den Weg blockieren und die Geselligkeit bei Mäusen mit dieser Erkrankung verbessern kann.

Das Team der University of Edinburgh und der McGill University in Kanada identifizierte ein Schlüsselmolekül, eIF4E, das die übermäßige Proteinproduktion im Gehirn von Fragile X-Patienten fördert.

Dies kann zu Verhaltenssymptomen führen, zu denen Lernschwierigkeiten gehören. Es kann auch zu schwerwiegenderen geistigen Behinderungen, Verzögerungen bei der Sprach- und Sprachentwicklung und Problemen mit sozialen Interaktionen führen.

"Wir fanden heraus, dass eIF4E die Produktion eines Enzyms namens MMP-9 reguliert, das die Verbindungen zwischen Gehirnzellen, den sogenannten Synapsen, auflöst und neu ordnet", sagte Dr. Nahum Sonenberg, McGill-Professor und Mitautor der Studie.

"Überschüssiges MMP-9 stört die Kommunikation zwischen Gehirnzellen und führt zu Verhaltensänderungen."

Das Team fand heraus, dass die Behandlung mit Cercosporamid die Aktivität von eIF4E blockiert und daher die Mengen an MMP-9 reduziert und die Verhaltenssymptome bei Mäusen mit einer Version des Fragile X-Syndroms umkehrt.

Die neuen Erkenntnisse legen nahe, dass es zur Behandlung von Patienten mit Fragile X-Syndrom eingesetzt werden könnte. Die Studie wird in der Zeitschrift veröffentlicht Zellenberichte.

Der Postdoktorand und Co-Erstautor der Studie, Dr. Arkady Khoutorsky, sagte: „Das Enzym MMP-9 war bereits zuvor am Fragile X-Syndrom beteiligt. Neu in unserer Forschung ist der Nachweis, dass die Symptome der Krankheit durch Manipulation der eIF4E-Aktivität mit verfügbaren Medikamentenkandidaten kontrolliert werden können. “

"Unsere Ergebnisse öffnen die Tür für gezielte Behandlungen des Fragile X-Syndroms", sagte der Neurowissenschaftler Christos Gkogkas, Ph.D., vom Patrick Wild Center der Universität Edinburgh für die Erforschung von Autismus, Fragile X-Syndrom und geistigen Behinderungen.

"Durch die Entwicklung von Behandlungen, die genau diesen Weg blockieren, können wir die potenziellen Nebenwirkungen begrenzen und Therapien entwickeln, die effizienter sind als allgemeine Behandlungsansätze."

Quelle: McGill University